Hyperinsulinämische Hypoglykämie (HHF)

Hintergrund

Die hyperinsulinämische Hypoglykämie (HH) ist eine heterogene Erkrankung, die durch eine unangemessen hohe Insulinsekretion aus den Betazellen des Pankreas in Anwesenheit niedriger Blutglukosespiegel charakterisiert ist. Klinisch manifestiert sich die HH in einer Vielzahl von Symptomen, die von leichter Müdigkeit bis zu schweren neurologischen Beeinträchtigungen reichen können. Die Prävalenz der Erkrankung variiert, wobei die schweren Formen vor allem in der neonatalen Periode auftreten und oft eine genetische Ursache haben. Die Vererbung der HH kann autosomal-rezessiv oder autosomal-dominant sein, abhängig von der spezifischen genetischen Mutation. Mehrere Gene sind mit der Erkrankung assoziiert, darunter ABCC8 und KCNJ11, die für Komponenten des ATP-sensitiven Kaliumkanals in den Betazellen kodieren. Mutationen in diesen Genen führen zu einer Dysfunktion des Kanals, was eine kontinuierliche Insulinfreisetzung zur Folge hat, selbst wenn die Blutglukosekonzentration niedrig ist. Das Management der HH erfordert eine individualisierte Herangehensweise, die oft eine Kombination aus medikamentöser Therapie, diätetischen Anpassungen und in schweren Fällen chirurgischen Interventionen umfasst. Medikamente wie Diazoxid, das die Insulinsekretion durch Öffnung des Kaliumkanals hemmt, sind häufig in der Behandlung eingesetzt, während bei therapierefraktären Fällen eine partielle oder totale Pankreatektomie notwendig sein kann. Die genaue Kenntnis der genetischen Grundlagen hilft bei der Prognosestellung und der Planung einer zielgerichteten Therapie, um langfristige Komplikationen zu vermeiden und die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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