Kongenitale Anomalien der Niere und des Harntraktes (CAKUT)

Hintergrund

Kongenitale Anomalien der Niere und des Harntraktes (CAKUT) umfassen eine Gruppe von Fehlbildungen, die die Nieren und den Harntrakt betreffen und von leichten anatomischen Abweichungen bis zu schweren funktionellen Beeinträchtigungen reichen. Die klinischen Merkmale variieren stark, abhängig von der Art und Schwere der Anomalie, und können Nierenagenesie, Nierendysplasie, Hufeisenniere, Doppelnieren, Ureterabnormalitäten wie Ureterozele oder vesikoureteraler Reflux sowie Anomalien der Blase und der Urethra umfassen. Diese Anomalien sind die häufigste Ursache für chronische Nierenkrankheiten bei Kindern. Die Prävalenz von CAKUT ist beträchtlich, da etwa 3-6% der Neugeborenen weltweit betroffen sind. Die Vererbung von CAKUT kann komplex sein und sowohl monogene als auch multifaktorielle Muster aufweisen. Genetische Faktoren spielen eine entscheidende Rolle, wobei Mutationen in verschiedenen Genen wie PAX2, HNF1B, EYA1 und vielen anderen identifiziert wurden, die zu einer Störung der normalen Nieren- und Harntraktentwicklung führen. Das Management von Patienten mit CAKUT erfordert eine interdisziplinäre Herangehensweise, die Nephrologie, Urologie, und gegebenenfalls weitere Spezialgebiete umfasst. Die Behandlung ist in der Regel symptomatisch und zielt darauf ab, die Nierenfunktion zu erhalten und Komplikationen wie Infektionen und Hypertonie zu vermeiden. In schweren Fällen kann eine chirurgische Korrektur der anatomischen Defekte erforderlich sein. Die Langzeitüberwachung ist entscheidend, um die Progression der Nierenerkrankung zu überwachen und frühzeitig intervenieren zu können.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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