Alport-Syndrom (ATS)

Hintergrund

Das Alport-Syndrom ist eine genetisch bedingte Erkrankung, die primär die Nieren, das Ohr und die Augen betrifft. Klinisch ist es durch eine progressive Nephropathie gekennzeichnet, die häufig zu einer terminalen Niereninsuffizienz führt. Zusätzlich können sensorineurale Hörverluste und verschiedene okuläre Anomalien wie Lentikonus und Makulopathie auftreten. Die Prävalenz des Alport-Syndroms variiert weltweit, jedoch wird geschätzt, dass etwa 1 von 5.000 bis 10.000 Personen betroffen ist. Die Vererbung des Syndroms kann X-chromosomal, autosomal dominant oder autosomal rezessiv sein, wobei die X-chromosomale Form am häufigsten ist. Genetisch liegt dem Alport-Syndrom meist eine Mutation in den Genen COL4A3, COL4A4 oder COL4A5 zugrunde, die für Typ-IV-Kollagen kodieren, einen wichtigen Bestandteil der Basalmembran in Nieren, Innenohr und Augen. Das Management des Alport-Syndroms erfordert eine multidisziplinäre Betreuung, einschließlich der Überwachung der Nierenfunktion, des Hörvermögens und der Sehkraft. Eine frühzeitige Intervention kann den Verlauf der Nierenerkrankung verlangsamen und die Lebensqualität verbessern. Therapeutische Ansätze umfassen den Einsatz von ACE-Hemmern oder Angiotensin-Rezeptor-Blockern zur Reduktion der Proteinurie sowie spezifische Behandlungen für Hörverlust und Augenkomplikationen. In fortgeschrittenen Stadien kann eine Nierentransplantation erforderlich sein. Die genetische Basis und der Vererbungsmodus sind entscheidend für die Familienberatung und das Management von Risikopersonen.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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