Morbus Hirschsprung (HSCR)

Hintergrund

Morbus Hirschsprung, auch bekannt als kongenitale Aganglionose, ist eine seltene Erkrankung des Verdauungssystems, die durch das Fehlen von Ganglienzellen in Teilen des Dickdarms gekennzeichnet ist, was zu schweren Verdauungsstörungen und Darmobstruktion führt. Die klinischen Merkmale variieren je nach Länge des betroffenen Darmsegments und können von chronischer Verstopfung, abdomineller Distension bis hin zu schweren Fällen mit Enterokolitis reichen. Die Prävalenz von Morbus Hirschsprung beträgt etwa 1:5.000 Lebendgeburten, wobei Männer etwa viermal häufiger betroffen sind als Frauen. Die Vererbung von Morbus Hirschsprung kann komplex sein, da sie meistens sporadisch auftritt, jedoch auch familiäre Fälle mit autosomal-dominanter, autosomal-rezessiver oder X-gebundener Vererbung dokumentiert sind. Genetisch ist die Erkrankung mit Mutationen in mehreren Genen assoziiert, darunter RET, GDNF, EDNRB und SOX10, die wichtige Rollen in der Entwicklung des enterischen Nervensystems spielen. Das Management von Morbus Hirschsprung erfordert eine interdisziplinäre Betreuung, wobei die chirurgische Entfernung des aganglionären Segments des Darms die Hauptbehandlung darstellt. Postoperative Überwachung ist entscheidend, um mögliche Komplikationen wie Anastomoseninsuffizienz oder das Auftreten einer Hirschsprung-assoziierten Enterokolitis zu erkennen und zu behandeln. Langzeitmanagement kann auch unterstützende Therapien umfassen, um die Darmfunktion zu optimieren und die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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