Epilepsie mit schwerer Entwicklungsstörung

Hintergrund

Epilepsie mit schwerer Entwicklungsstörung ist eine heterogene Gruppe neurologischer Erkrankungen, die durch anhaltende epileptische Anfälle und verschiedene Grade von kognitiven und entwicklungsbedingten Beeinträchtigungen charakterisiert sind. Die klinischen Merkmale variieren stark, abhängig von der spezifischen Ätiologie und den betroffenen neuronalen Pathways, jedoch sind häufige Symptome neben den Anfällen Entwicklungsverzögerungen, Verhaltensauffälligkeiten und manchmal motorische Störungen. Die Prävalenz dieser Erkrankungen ist schwer zu bestimmen, da viele Fälle aufgrund der vielfältigen Ursachen und phänotypischen Variationen unterdiagnostiziert bleiben. Die Vererbung kann autosomal dominant, autosomal rezessiv oder X-chromosomal sein, wobei viele Fälle auf de novo Mutationen zurückzuführen sind. Genetisch liegen oft Mutationen in Genen vor, die für die neuronale Migration, die synaptische Funktion und die Kanalopathien verantwortlich sind. Das Management dieser Erkrankungen erfordert einen multidisziplinären Ansatz, der auf die spezifischen Bedürfnisse des Patienten zugeschnitten ist, einschließlich antiepileptischer Therapie, Entwicklungsunterstützung und gegebenenfalls Verhaltensinterventionen. Die genaue Anpassung der Behandlungsstrategien an den individuellen genetischen Hintergrund kann dabei helfen, die Prognose zu verbessern und die Lebensqualität der Betroffenen zu erhöhen.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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