Viszerale Heterotaxie (HTX)

Hintergrund

Die viszerale Heterotaxie, auch bekannt als Heterotaxiesyndrom, ist eine seltene angeborene Erkrankung, die durch eine abnormale Anordnung der thorakalen und abdominalen Organe gekennzeichnet ist. Diese Anomalie resultiert aus einer Störung der normalen links-rechts Asymmetrie während der embryonalen Entwicklung. Klinisch manifestiert sich die viszerale Heterotaxie in einer Vielzahl von Präsentationen, von asymptomatischen Fällen bis hin zu schweren kardiovaskulären, gastrointestinalen und pulmonalen Anomalien. Die Prävalenz der Erkrankung ist schwer zu bestimmen, da viele Fälle unerkannt bleiben oder als andere Erkrankungen diagnostiziert werden. Die Vererbung der viszeralen Heterotaxie kann sowohl autosomal rezessiv als auch autosomal dominant erfolgen, mit einer Vielzahl von genetischen Mutationen, die mit der Erkrankung in Verbindung gebracht werden, einschließlich Mutationen in den Genen ZIC3, ACVR2B und CFC1. Diese genetischen Aspekte unterstreichen die Komplexität und Heterogenität der Erkrankung. Das Management der viszeralen Heterotaxie erfordert einen multidisziplinären Ansatz, der auf die spezifischen Anomalien und Symptome des einzelnen Patienten abgestimmt ist. Eine frühzeitige Erkennung und Behandlung der assoziierten Anomalien, insbesondere kardiovaskulärer Defekte, ist entscheidend für die Prognose des Patienten. Die Betreuung durch Spezialisten in den Bereichen Kardiologie, Gastroenterologie und Genetik ist für eine optimale Behandlung und Überwachung unerlässlich.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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