Piebaldismus (PBT)

Hintergrund

Piebaldismus ist eine seltene, genetisch bedingte Pigmentstörung, die durch das Fehlen von Melanozyten in bestimmten Haut- und Haarbereichen gekennzeichnet ist. Klinisch manifestiert sich Piebaldismus typischerweise durch angeborene, scharf abgegrenzte, depigmentierte Hautareale, vor allem auf der Stirn, dem Bauch und den Gliedmaßen, sowie durch eine charakteristische weiße Haarsträhne an der Stirn. Die Prävalenz von Piebaldismus ist gering, genaue Zahlen sind jedoch schwer zu ermitteln, da viele Fälle möglicherweise nicht diagnostiziert werden. Die Vererbung erfolgt autosomal-dominant, was bedeutet, dass die Übertragung des betroffenen Gens von einem betroffenen Elternteil ausreicht, um das Merkmal beim Nachkommen zu verursachen. Genetisch ist Piebaldismus hauptsächlich auf Mutationen im KIT-Gen zurückzuführen, das für einen Rezeptortyrosinkinase involviert in der Entwicklung und Funktion von Melanozyten, Hämatopoetischen Zellen und Keimzellen kodiert. Diese Mutationen führen zu einer Funktionsstörung in der Melanozytenbildung und -funktion. Das Management von Piebaldismus konzentriert sich auf den Schutz der depigmentierten Haut vor Sonnenschäden, da das Fehlen von Melanin zu einem erhöhten Risiko für Sonnenbrand und Hautkrebs führt. Sonnenschutzmittel mit hohem Lichtschutzfaktor und schützende Kleidung sind empfohlen. In einigen Fällen können kosmetische Behandlungen wie Hauttransplantationen oder Make-up zur Abdeckung der betroffenen Bereiche in Betracht gezogen werden, um das Erscheinungsbild zu verbessern und psychosoziale Auswirkungen zu minimieren.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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