Palmoplantarkeratose mit Hörverlust

Hintergrund

Palmoplantarkeratose mit Hörverlust ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch eine Kombination von Hautverdickungen an Handflächen und Fußsohlen (Palmoplantarkeratose) und progressivem Hörverlust gekennzeichnet ist. Die Prävalenz dieser Erkrankung ist nicht genau bekannt, jedoch sind die Fälle weltweit sporadisch dokumentiert, was auf eine sehr geringe Häufigkeit hinweist. Die Vererbung erfolgt typischerweise autosomal-rezessiv, was bedeutet, dass beide Kopien eines bestimmten Gens in jedem Zelltyp mutiert sein müssen, damit der Phänotyp der Erkrankung zum Ausdruck kommt. Genetisch ist die Erkrankung auf Mutationen im GJB2-Gen (Connexin 26) zurückzuführen, das eine wichtige Rolle in der Zellkommunikation in der Epidermis und im Innenohr spielt. Diese Mutationen führen zu einer gestörten Funktion der Connexine, was sowohl die Keratinisierung der Haut als auch die Funktion der Haarzellen im Innenohr beeinträchtigt. Das Management der Erkrankung erfordert einen interdisziplinären Ansatz, der sowohl dermatologische als auch audiologische Betreuung umfasst. Die Behandlung der Hautsymptome kann topische Keratolytika oder systemische Retinoide umfassen, während der Hörverlust oft mit Hörgeräten oder in fortgeschrittenen Fällen mit Cochlea-Implantaten angegangen wird. Eine regelmäßige Überwachung der Haut- und Hörbedingungen ist entscheidend, um die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern und Komplikationen zu vermeiden.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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