Basalzellnävus-Syndrom (BCNS)

Hintergrund

Das Basalzellnävus-Syndrom (BCNS), auch bekannt als Gorlin-Syndrom, ist eine erbliche Erkrankung, die durch die Entwicklung zahlreicher Basalzellkarzinome, Kieferzysten, Skelettanomalien und anderen systemischen Manifestationen charakterisiert ist. Die klinischen Merkmale umfassen auch palmare oder plantare Grübchen und Verkalkungen der Falx cerebri. Die Prävalenz von BCNS variiert geografisch, liegt jedoch schätzungsweise bei etwa 1 zu 30.000 bis 60.000 Personen. Die Vererbung des Syndroms erfolgt autosomal-dominant, wobei Mutationen im PTCH1-Gen, das auf Chromosom 9q22.3 lokalisiert ist, für die meisten Fälle verantwortlich sind. Dieses Gen spielt eine wesentliche Rolle im Hedgehog-Signalweg, der für die Zellteilung und -differenzierung wichtig ist. Mutationen führen zu einer Dysregulation dieses Signalwegs, was das erhöhte Risiko für die Entwicklung von Basalzellkarzinomen erklärt. Das Management von BCNS erfordert eine interdisziplinäre Betreuung, die regelmäßige Hautuntersuchungen zur frühzeitigen Erkennung und Behandlung von Basalzellkarzinomen, Überwachung und gegebenenfalls chirurgische Entfernung von Kieferzysten sowie eine Bewertung und Behandlung von neurologischen und orthopädischen Anomalien umfasst. Eine genetische Beratung wird für betroffene Individuen und ihre Familien empfohlen, um das Verständnis der Erkrankung zu verbessern und eine angemessene Familienplanung zu unterstützen.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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