Hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT)

Hintergrund

Hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT), auch bekannt als Morbus Osler-Weber-Rendu, ist eine genetische Erkrankung, die durch das Auftreten von multiplen Teleangiektasien und arteriovenösen Malformationen (AVMs) in verschiedenen Organen gekennzeichnet ist. Diese Gefäßanomalien führen häufig zu spontanen Blutungen, insbesondere in der Nase (Epistaxis), dem Gastrointestinaltrakt und den Lungen. Die klinischen Manifestationen können sehr variabel sein, selbst innerhalb derselben Familie. Die Prävalenz von HHT wird auf etwa 1:5.000 bis 1:8.000 geschätzt, wobei die Erkrankung weltweit auftritt und alle ethnischen Gruppen betrifft. HHT folgt einem autosomal-dominanten Erbgang, wobei Mutationen in den Genen ENG, ACVRL1 und SMAD4 die häufigsten genetischen Ursachen sind. Diese Gene sind an der Regulation der Gefäßbildung beteiligt. Die genetische Heterogenität von HHT trägt zur Variabilität der klinischen Symptome bei. Das Management von HHT erfordert eine interdisziplinäre Betreuung, um die verschiedenen Organmanifestationen zu adressieren. Die Behandlung kann die medikamentöse Kontrolle von Epistaxis, die endovaskuläre Behandlung von AVMs und bei schweren Fällen die chirurgische Resektion von betroffenen Geweben umfassen. Eine regelmäßige Überwachung und frühzeitige Intervention sind entscheidend, um Komplikationen wie schwere Blutungen und Organfunktionsstörungen zu vermeiden.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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