Distale motorische Neuronopathie (HMN, DSMA)

Hintergrund

Die distale motorische Neuronopathie (HMN), auch bekannt als distale spinale Muskelatrophie (DSMA), ist eine Gruppe von seltenen erblichen neurologischen Erkrankungen, die durch eine fortschreitende Schwäche und Atrophie der distalen Muskulatur gekennzeichnet sind. Die klinischen Merkmale variieren je nach Subtyp der HMN, jedoch manifestieren sich die Symptome typischerweise in den distalen Extremitäten und können im Verlauf zu einer Beeinträchtigung der Feinmotorik führen. Die Prävalenz der HMN ist gering, wobei genaue Zahlen aufgrund der Seltenheit und der heterogenen Natur der Erkrankung schwer zu bestimmen sind. Die Vererbung der HMN erfolgt meist autosomal-dominant, obwohl auch autosomal-rezessive Fälle dokumentiert sind. Genetisch ist die Erkrankung mit Mutationen in verschiedenen Genen assoziiert, die eine Rolle in der Funktion und dem Überleben von motorischen Neuronen spielen, einschließlich IGHMBP2, GARS und HSPB1. Das Management der HMN konzentriert sich auf die symptomatische Behandlung und die Erhaltung der Muskelkraft und Mobilität. Physiotherapie und ergotherapeutische Maßnahmen sind zentrale Aspekte der Behandlung, um die Funktionalität der betroffenen Gliedmaßen so lange wie möglich zu erhalten. In einigen Fällen kann der Einsatz von orthopädischen Hilfsmitteln erforderlich sein, um die Unabhängigkeit der Patienten zu fördern. Da es derzeit keine Heilung gibt, zielen die therapeutischen Strategien darauf ab, die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern und die Progression der Symptome zu verlangsamen.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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