Bindegewebserkrankungen mit Aortenbeteiligung

Hintergrund

Bindegewebserkrankungen mit Aortenbeteiligung umfassen eine Gruppe von Erkrankungen, die durch genetische Defekte im Bindegewebe charakterisiert sind und häufig zu Anomalien der Aorta führen. Diese Erkrankungen, zu denen das Marfan-Syndrom, das Loeys-Dietz-Syndrom und das Ehlers-Danlos-Syndrom gehören, manifestieren sich oft in einer Dilatation oder Dissektion der Aorta, was zu schwerwiegenden kardiovaskulären Komplikationen führen kann. Die klinischen Merkmale variieren je nach spezifischer Erkrankung, beinhalten jedoch häufig Symptome wie übermäßige Gelenkbeweglichkeit, Hautelastizität und skoliotische Veränderungen. Die Prävalenz dieser Erkrankungen ist relativ gering, jedoch von großer klinischer Bedeutung aufgrund der potenziell lebensbedrohlichen Herz-Kreislauf-Beteiligung. Die Vererbung erfolgt meist autosomal-dominant, was bedeutet, dass die Weitergabe eines defekten Gens von einem betroffenen Elternteil ausreicht, um die Krankheit beim Nachkommen zu verursachen. Genetisch liegen diesen Erkrankungen Mutationen in verschiedenen Genen zugrunde, die für Proteine kodieren, welche eine wesentliche Rolle in der Struktur und Funktion des Bindegewebes spielen. Das Management dieser Erkrankungen erfordert eine interdisziplinäre Betreuung, wobei der Fokus auf der Überwachung und Behandlung der kardiovaskulären Symptome liegt. Regelmäßige bildgebende Untersuchungen der Aorta sind entscheidend, um Veränderungen frühzeitig zu erkennen und entsprechende therapeutische Maßnahmen einzuleiten, die von medikamentöser Behandlung bis hin zu chirurgischen Eingriffen reichen können.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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