Muckle-Wells-Syndrom (MWS)

Hintergrund

Das Muckle-Wells-Syndrom (MWS) ist eine seltene autoinflammatorische Erkrankung, die durch episodische Fieberschübe, urtikarielle Hautausschläge und progressive sensorineurale Hörverluste charakterisiert ist. Zusätzlich können Arthralgien, Konjunktivitis und Kopfschmerzen auftreten. Die Prävalenz von MWS ist nicht genau bekannt, jedoch wird sie als sehr niedrig eingeschätzt, mit einer höheren Inzidenz in Populationen mit einer höheren Rate an Konsanguinität. MWS wird autosomal-dominant vererbt und ist durch Mutationen im NLRP3-Gen (auch bekannt als CIAS1) verursacht, das für das Protein Cryopyrin kodiert. Dieses Protein spielt eine zentrale Rolle in der Regulation der Entzündungsreaktionen durch Aktivierung des Inflammasoms, was zur Überproduktion von Interleukin-1β führt. Das Management von MWS zielt darauf ab, die Symptome zu kontrollieren und Langzeitschäden zu verhindern. Der Einsatz von IL-1-Blockern wie Anakinra, Canakinumab oder Rilonacept hat sich als effektiv erwiesen, um die entzündlichen Symptome zu reduzieren und die Lebensqualität der Patienten zu verbessern. Eine regelmäßige Überwachung des Hörvermögens und eine frühzeitige Intervention bei Hörverlust sind ebenfalls wichtige Aspekte des Managements. Die Behandlung erfordert eine interdisziplinäre Zusammenarbeit, um die vielfältigen klinischen Manifestationen des Syndroms zu adressieren und eine optimale Patientenversorgung zu gewährleisten.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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