Lipodystrophie, kongenitale generalisierte (CGL)

Hintergrund

Die kongenitale generalisierte Lipodystrophie (CGL), auch bekannt als Berardinelli-Seip-Syndrom, ist eine seltene Erkrankung, die durch einen nahezu vollständigen Verlust des subkutanen Fettgewebes gekennzeichnet ist. Dieser Verlust tritt meist bereits bei der Geburt oder in der frühen Kindheit auf. Klinisch manifestiert sich die CGL durch eine ausgeprägte Muskularität und Acanthosis nigricans, begleitet von metabolischen Komplikationen wie Insulinresistenz, Diabetes mellitus Typ 2, Hypertriglyzeridämie und Fettleber. Die Prävalenz der Erkrankung ist sehr gering, mit geschätzten Fallzahlen von 1 zu 10 Millionen weltweit. Die Vererbung der CGL erfolgt autosomal-rezessiv. Genetisch sind bisher vier Hauptgene identifiziert worden, die mit dieser Erkrankung in Verbindung stehen: AGPAT2, BSCL2, CAV1 und PTRF. Mutationen in diesen Genen führen zu einem Defekt in der Adipozytendifferenzierung und -funktion. Das Management der CGL erfordert einen multidisziplinären Ansatz, der die Überwachung und Behandlung der metabolischen Komplikationen einschließt. Dazu gehören die Einstellung des Diabetes, die Kontrolle der Hypertriglyzeridämie und die Überwachung der Leberfunktion. Ernährungsberatung und die Anpassung der Lebensgewohnheiten sind ebenfalls wesentliche Bestandteile der Behandlung, um die Risiken der Erkrankung zu minimieren. Die frühzeitige Identifikation und das Management von assoziierten Komplikationen sind entscheidend für die Verbesserung der Lebensqualität und die Reduzierung der Morbidität bei betroffenen Patienten.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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