Hypertrophe Dejerine-Sottas-Neuropathie (DSS)

Hintergrund

Die hypertrophe Dejerine-Sottas-Neuropathie (DSS) ist eine seltene, progressiv verlaufende Erkrankung des peripheren Nervensystems, die durch eine markante Hypertrophie der Nerven gekennzeichnet ist. Klinisch manifestiert sich die DSS typischerweise in der Kindheit mit Symptomen wie Muskelschwäche, verminderter Muskeltonus und verlangsamten Nervenleitgeschwindigkeiten. Häufig sind auch sensorische Defizite und Deformitäten der Extremitäten zu beobachten. Die Prävalenz der DSS ist gering, genaue Zahlen sind jedoch schwer zu ermitteln aufgrund der Überschneidungen mit anderen Formen der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit. Die Vererbung der DSS erfolgt in der Regel autosomal-rezessiv, obwohl auch autosomal-dominante Fälle dokumentiert sind. Genetisch ist die DSS mit Mutationen in den Genen PMP22, MPZ und EGR2 assoziiert, die eine Schlüsselrolle in der Struktur und Funktion der Myelinscheiden spielen. Diese Mutationen führen zu einer fehlerhaften Myelinbildung, was die charakteristische Nervenhypertrophie und die neurologischen Symptome zur Folge hat. Das Management der DSS erfordert einen multidisziplinären Ansatz, der Physiotherapie zur Stärkung der Muskulatur und zur Verbesserung der Mobilität, ergotherapeutische Maßnahmen zur Unterstützung bei Alltagsaktivitäten und gegebenenfalls chirurgische Eingriffe zur Korrektur von Deformitäten umfasst. Eine regelmäßige Überwachung und Anpassung der therapeutischen Strategien ist entscheidend, um die Lebensqualität der Betroffenen zu maximieren und die Progression der Symptome zu verlangsamen.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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