Hepatische Lipase-Mangel (HL-Mangel)

Hintergrund

Hepatische Lipase-Mangel (HL-Mangel) ist eine seltene genetische Störung, die durch eine verminderte oder fehlende Aktivität der hepatischen Lipase gekennzeichnet ist, was zu Hyperlipidämie und potenziell zu einer vorzeitigen Atherosklerose führt. Die klinischen Merkmale umfassen erhöhte Plasmatriglyceride, erhöhtes LDL-Cholesterin und vermindertes HDL-Cholesterin. Patienten können auch hepatische Steatose zeigen. Die Prävalenz des HL-Mangels ist nicht genau bekannt, da viele Fälle möglicherweise unerkannt bleiben aufgrund der Variabilität der Symptome und der Überlappung mit anderen Lipidstoffwechselstörungen.

Die Vererbung des HL-Mangels erfolgt autosomal-rezessiv. Genetisch liegt der Erkrankung meist eine Mutation im LIPC-Gen zugrunde, das für die hepatische Lipase kodiert. Mutationen in diesem Gen führen zu einer funktionellen Beeinträchtigung oder zum vollständigen Verlust der Enzymaktivität.

Das Management des HL-Mangels zielt darauf ab, das Risiko für Atherosklerose und kardiovaskuläre Erkrankungen zu minimieren. Dies umfasst in der Regel eine Kombination aus diätetischen Maßnahmen, wie der Reduktion der Aufnahme gesättigter Fette und einfachen Kohlenhydraten, und pharmakologischen Interventionen, einschließlich der Verwendung von Fibraten oder Statinen, um die Lipidprofile zu verbessern. Regelmäßige kardiovaskuläre Überwachung ist für die frühzeitige Erkennung und Behandlung von Komplikationen entscheidend.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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