Gray-Platelet-Syndrom (GPS)

Hintergrund

Das Gray-Platelet-Syndrom (GPS) ist eine seltene angeborene Blutungsstörung, die durch eine verminderte Anzahl von α-Granula in den Thrombozyten gekennzeichnet ist, was zu deren typisch blassen Erscheinung im Blutausstrich führt. Klinisch manifestiert sich GPS durch eine milde bis moderate Blutungsneigung, die bereits im Kindesalter beginnen kann. Zu den häufigsten Symptomen zählen Epistaxis, Zahnfleischbluten und bei Frauen Menorrhagien. In einigen Fällen können auch schwerwiegendere Blutungen wie Hämatome und postoperative Blutungen auftreten. Die Prävalenz von GPS ist nicht genau bekannt, da viele Fälle wahrscheinlich unerkannt bleiben, jedoch wird sie als sehr niedrig eingeschätzt. Die Vererbung des Syndroms erfolgt autosomal-dominant, wobei Mutationen im NBEAL2-Gen (Neurobeachin-Like 2) für die meisten Fälle verantwortlich sind. Diese Genmutationen führen zu einer gestörten Bildung von α-Granula, was die Speicherung von wichtigen Wachstumsfaktoren und Proteinen in den Thrombozyten beeinträchtigt. Das Management von GPS erfordert eine individuell angepasste Herangehensweise und hängt stark von der Schwere und Häufigkeit der Blutungsereignisse ab. Zu den therapeutischen Optionen zählen die lokale Anwendung von Antifibrinolytika, die Gabe von Desmopressin zur Förderung der Freisetzung von von-Willebrand-Faktor und Faktor VIII sowie die Transfusion von Thrombozytenkonzentraten bei schweren Blutungen. Eine regelmäßige Überwachung und Bewertung der Blutungsneigung ist für die optimale Betreuung von Patienten mit GPS entscheidend.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

Dokumente für Zuweiser