Glykogenspeicherkrankheit des Herzens

Hintergrund

Die Glykogenspeicherkrankheit des Herzens, auch bekannt als kardiale Glykogenose, ist eine seltene erbliche Erkrankung, die durch eine abnormale Anhäufung von Glykogen in den Kardiomyozyten charakterisiert wird. Diese Akkumulation führt zu einer strukturellen und funktionellen Beeinträchtigung des Herzmuskels, was sich klinisch häufig als hypertrophe oder dilatative Kardiomyopathie manifestiert. Symptome können Herzinsuffizienz, Arrhythmien und plötzlicher Herztod sein. Die Prävalenz der Erkrankung ist gering, jedoch nicht genau definiert, da viele Fälle wahrscheinlich unerkannt bleiben.

Die Vererbung der Glykogenspeicherkrankheit des Herzens erfolgt typischerweise autosomal-rezessiv, wobei die Krankheit durch Mutationen in verschiedenen Genen verursacht werden kann, die für Enzyme verantwortlich sind, die den Glykogenstoffwechsel regulieren. Zu diesen Genen gehören unter anderem PRKAG2, das für die γ-Untereinheit der AMP-aktivierten Proteinkinase kodiert, und GBE1, das für das Enzym 1,4-α-Glucan-Verzweigungsenzym zuständig ist. Mutationen in diesen Genen führen zu einer Dysfunktion im Glykogenabbau oder -synthese, was die Glykogenakkumulation im Herzmuskel zur Folge hat.

Das Management der Glykogenspeicherkrankheit des Herzens erfordert eine multidisziplinäre Betreuung, die auf die spezifischen Manifestationen und den Schweregrad der Erkrankung abgestimmt ist. Therapeutische Ansätze können Medikamente zur Behandlung von Herzinsuffizienz, Antiarrhythmika und in einigen Fällen auch implantierbare Geräte wie Defibrillatoren umfassen. Eine genaue Überwachung der kardialen Funktion ist entscheidend, um frühzeitig auf Verschlechterungen reagieren zu können. In schweren Fällen kann eine Herztransplantation in Betracht gezogen werden, insbesondere wenn andere therapeutische Maßnahmen nicht erfolgreich sind.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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