Pseudoaldosteronismus (LIDLS) und Pseudohypoaldosteronismus (PAH)

Hintergrund

Pseudoaldosteronismus, auch bekannt als Liddle-Syndrom (LIDLS), und Pseudohypoaldosteronismus (PAH) sind zwei genetische Erkrankungen, die die Regulation des Elektrolythaushalts beeinflussen. LIDLS ist durch eine erhöhte Natriumresorption und eine verminderte Kaliumsekretion in den Nieren gekennzeichnet, was zu Hypertonie, Hypokaliämie und metabolischer Alkalose führt. PAH hingegen manifestiert sich durch eine Resistenz gegen die Wirkung von Aldosteron, was zu Salzverlust, Hyperkaliämie und metabolischer Azidose führt. Die Prävalenz beider Erkrankungen ist gering, jedoch ist die genaue Inzidenz nicht umfassend dokumentiert.

Die Vererbung des Liddle-Syndroms erfolgt autosomal-dominant und ist auf Mutationen in den Genen SCNN1B oder SCNN1G zurückzuführen, die für die Untereinheiten des epithelialen Natriumkanals kodieren. PAH kann in verschiedenen Formen auftreten, wobei die autosomal-rezessive Form durch Mutationen im SCNN1A, SCNN1B oder SCNN1G Gen verursacht wird, die ebenfalls die Natriumkanäle betreffen. Eine autosomal-dominante Form von PAH ist mit Mutationen im NR3C2-Gen assoziiert, das für den Mineralokortikoid-Rezeptor kodiert.

Das Management von LIDLS umfasst die Verwendung von Kalium-sparenden Diuretika und die Einschränkung der Natriumaufnahme, um die Hypertonie und Hypokaliämie zu kontrollieren. Bei PAH steht die Behandlung der Elektrolytstörungen im Vordergrund, einschließlich der Verabreichung von Natrium und Medikamenten, die die Kaliumausscheidung fördern, um die Balance der Elektrolyte zu normalisieren. Die genetische Basis beider Erkrankungen erfordert eine spezifische Herangehensweise in der klinischen Praxis, um eine effektive Behandlung und Managementstrategien zu gewährleisten.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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