Fettstoffwechselstörung durch LDL-Mangel

Hintergrund

Die Fettstoffwechselstörung durch LDL-Mangel, auch bekannt als Hypobetalipoproteinämie, ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch abnorm niedrige Spiegel von Low-Density-Lipoprotein (LDL) im Blut gekennzeichnet ist. Diese Störung führt zu einer verminderten Fähigkeit, Cholesterin und andere Lipide effektiv zu transportieren, was verschiedene klinische Manifestationen zur Folge haben kann, einschließlich Steatorrhö, Hepatomegalie und neurologischen Symptomen. Die Prävalenz dieser Erkrankung ist gering, jedoch nicht genau definiert, da viele Fälle möglicherweise unerkannt bleiben. Die Vererbung der Fettstoffwechselstörung durch LDL-Mangel kann sowohl autosomal dominant als auch autosomal rezessiv erfolgen, abhängig von der spezifischen genetischen Mutation. Mutationen im APOB-Gen, das für das Apolipoprotein B kodiert, sind häufig mit dieser Störung assoziiert. Das Management der Erkrankung konzentriert sich auf die Anpassung der Ernährung, um die Fettabsorption zu verbessern und die Symptome zu minimieren. Eine fettarme Diät zusammen mit der Supplementierung fettlöslicher Vitamine wird oft empfohlen. Darüber hinaus kann in einigen Fällen die Verwendung von Medikamenten, die den Lipidstoffwechsel beeinflussen, angezeigt sein, um das Risiko von Herz-Kreislauf-Erkrankungen zu reduzieren, die mit dieser Störung verbunden sein können.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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