Prune-Belly-Syndrom

Hintergrund

Das Prune-Belly-Syndrom, auch bekannt als Eagle-Barrett-Syndrom, ist eine seltene Erkrankung, die durch eine Trias von Symptomen gekennzeichnet ist: Aplasie oder Hypoplasie der Bauchmuskulatur, schwere Urogenitalfehlbildungen und Kryptorchismus. Die klinischen Merkmale variieren stark, von leichten Anomalien bis hin zu schweren Beeinträchtigungen, die bereits im Neugeborenenalter manifest werden. Die Prävalenz des Syndroms ist relativ niedrig, mit geschätzten 1 Fall pro 30.000 bis 40.000 Lebendgeburten, wobei eine höhere Inzidenz bei männlichen Individuen beobachtet wird.

Die Vererbung des Prune-Belly-Syndroms ist nicht vollständig geklärt, jedoch gibt es Hinweise auf eine multifaktorielle Genese, bei der sowohl genetische als auch umweltbedingte Faktoren eine Rolle spielen könnten. Spezifische genetische Mutationen wurden bisher nicht eindeutig mit dem Syndrom in Verbindung gebracht, was die genetische Beratung und das Management der Erkrankung erschwert.

Das Management des Prune-Belly-Syndroms erfordert einen multidisziplinären Ansatz, der sich nach den spezifischen Manifestationen und dem Schweregrad der Erkrankung richtet. Zu den Hauptaspekten der Behandlung gehören die chirurgische Korrektur der Bauchwanddefekte und der urogenitalen Anomalien sowie die Überwachung und Behandlung der renalen Funktion und der damit verbundenen Komplikationen. Eine frühzeitige und angepasste Intervention kann die Prognose signifikant verbessern und die Lebensqualität der Betroffenen erhöhen. Die Langzeitüberwachung ist aufgrund der potenziellen Entwicklung von Niereninsuffizienz und anderen Komplikationen im späteren Leben essentiell.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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