Noonan-ähnliches Syndrom mit losem Anagenhaar (NSLH)

Hintergrund

Das Noonan-ähnliche Syndrom mit losem Anagenhaar (NSLH) ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch charakteristische kraniofaziale Dysmorphien, kardiovaskuläre Anomalien, Entwicklungsverzögerungen und einzigartige Haarbeschaffenheiten gekennzeichnet ist. Die Haare der Betroffenen sind typischerweise dünn, spärlich und leicht ausziehbar. Klinisch ähnelt NSLH dem klassischen Noonan-Syndrom, jedoch mit dem zusätzlichen Merkmal des losen Anagenhaars. Die Prävalenz von NSLH ist nicht genau bekannt, da viele Fälle möglicherweise unerkannt bleiben oder als Noonan-Syndrom diagnostiziert werden. NSLH wird autosomal-dominant vererbt und ist auf Mutationen im SHOC2-Gen zurückzuführen, das eine Rolle in der RAS-MAPK-Signaltransduktion spielt. Diese genetische Pathway ist entscheidend für die Zellteilung, Differenzierung und das Wachstum. Das Management von NSLH erfordert eine interdisziplinäre Betreuung, die Kardiologen, Dermatologen, Endokrinologen und Entwicklungspezialisten einschließt. Die Überwachung und Behandlung kardiovaskulärer Komplikationen ist von besonderer Bedeutung, ebenso wie die Unterstützung bei Entwicklungsverzögerungen durch frühzeitige Interventionen. Die spezifische Behandlung der Haarbeschaffenheit ist symptomatisch und zielt darauf ab, den Komfort und das Selbstbewusstsein der Patienten zu verbessern.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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