Adams-Oliver-Syndrom (AOS)

Hintergrund

Das Adams-Oliver-Syndrom (AOS) ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch eine Kombination von kutanen, skelettalen und kardiovaskulären Anomalien charakterisiert ist. Klinisch manifestiert sich AOS häufig durch Aplasia cutis congenita am Kopf und transversale Gliedmaßendefekte, die von einfachen Syndaktylien bis hin zu schweren Reduktionsdefekten der Extremitäten reichen können. Zusätzlich können kardiovaskuläre Anomalien wie Ventrikelseptumdefekte und komplexe Herzfehler auftreten. Die Prävalenz von AOS ist gering, genaue Zahlen sind jedoch aufgrund der Seltenheit der Erkrankung schwer zu bestimmen. Die Vererbung des Syndroms erfolgt typischerweise autosomal-dominant, wobei Mutationen in verschiedenen Genen, darunter ARHGAP31, DLL4, DOCK6, EOGT und RBPJ, mit der Erkrankung assoziiert sind. Diese Gene sind an der Regulation der Angiogenese und der Entwicklung der Epidermis beteiligt, was die Vielfalt der klinischen Symptome erklärt. Das Management von AOS erfordert einen multidisziplinären Ansatz, der auf die spezifischen Manifestationen des einzelnen Patienten abgestimmt ist. Die Behandlung kann chirurgische Eingriffe zur Korrektur von Gliedmaßenfehlbildungen, Hauttransplantationen bei Aplasia cutis und gegebenenfalls kardiovaskuläre Interventionen umfassen. Eine regelmäßige Überwachung und frühzeitige Intervention sind entscheidend, um Komplikationen zu minimieren und die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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