Hämaturie, benigne familiäre (BFH)

Hintergrund

Die benigne familiäre Hämaturie (BFH) ist eine erbliche Erkrankung, die durch eine persistierende, nicht-glomeruläre Mikrohämaturie charakterisiert ist, die häufig bereits in der Kindheit festgestellt wird. Die klinischen Manifestationen sind in der Regel auf die Hämaturie beschränkt, ohne dass eine signifikante Proteinurie oder Nierenfunktionsstörung vorliegt. Die Prävalenz der BFH ist nicht genau bekannt, da viele Fälle aufgrund der milden Symptomatik unerkannt bleiben. Die Vererbung erfolgt autosomal-dominant, was bedeutet, dass die Übertragung von nur einem betroffenen Elternteil ausreicht, um die Krankheit beim Nachkommen zu verursachen. Genetisch ist die BFH mit Mutationen in den Genen für Typ-IV-Kollagen assoziiert, insbesondere COL4A3 und COL4A4, die eine wichtige Rolle in der Struktur der glomerulären Basalmembran spielen. Diese Mutationen führen zu einer verminderten Stabilität oder abnormalen Funktion der Basalmembran, was die Permeabilität für rote Blutkörperchen erhöht. Das Management der BFH konzentriert sich auf die Überwachung der Nierenfunktion und des Blutdrucks, um frühzeitig Anzeichen einer möglichen Progression zu einer ernsteren Nierenerkrankung zu erkennen. Eine spezifische Therapie für die Hämaturie selbst ist in der Regel nicht erforderlich, da diese keine direkte Bedrohung für die Nierenfunktion darstellt. Die Patienten sollten jedoch regelmäßig nephrologisch evaluiert werden, um den Verlauf der Erkrankung zu überwachen und bei Bedarf unterstützende Maßnahmen einzuleiten.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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