Fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS)

Hintergrund

Die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) ist eine heterogene Erkrankung, die durch segmentale Sklerose und Hyalinose einzelner Glomeruli gekennzeichnet ist. Klinisch manifestiert sich die FSGS häufig mit Proteinurie, die von minimalen Veränderungen bis zum nephrotischen Syndrom reichen kann, sowie mit fortschreitendem Verlust der Nierenfunktion, der zu terminaler Niereninsuffizienz führen kann. Die Prävalenz der FSGS hat in den letzten Jahrzehnten zugenommen, was teilweise auf die steigende Inzidenz von Risikofaktoren wie Adipositas und Hypertonie zurückzuführen ist. Die Erkrankung kann sowohl sporadisch als auch familiär auftreten, wobei die familiäre Form durch eine autosomal-dominante Vererbung mit variabler Penetranz gekennzeichnet ist. Genetisch sind Mutationen in mehreren Genen, die für Proteine der Podozyten kodieren, mit der FSGS assoziiert. Zu diesen Genen gehören NPHS1, NPHS2 und ACTN4, deren Produkte eine wesentliche Rolle in der Struktur und Funktion der Schlitzmembran der Glomeruli spielen. Das Management der FSGS umfasst die Kontrolle von Symptomen wie Proteinurie und Hypertonie, den Einsatz von Immunsuppressiva bei bestimmten Patienten und in fortgeschrittenen Fällen die Vorbereitung auf Nierenersatztherapien wie Dialyse oder Transplantation. Die spezifische Behandlung hängt jedoch stark von der zugrunde liegenden Ursache der FSGS und dem individuellen klinischen Verlauf ab.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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