Neuropathie, hereditäre, mit Neigung zu Drucklähmungen (HNPP)

Hintergrund

Die hereditäre Neuropathie mit Neigung zu Drucklähmungen (HNPP) ist eine neurologische Erkrankung, die durch eine erhöhte Vulnerabilität peripherer Nerven gegenüber mechanischer Belastung charakterisiert ist. Klinisch manifestiert sich HNPP durch episodische, oft schmerzlose, motorische und sensorische Defizite, die typischerweise an Stellen auftreten, an denen Nerven mechanischem Druck ausgesetzt sind, wie am Ellbogen oder am Handgelenk. Die Prävalenz von HNPP wird auf etwa 2 bis 5 Personen pro 100.000 geschätzt, wobei eine erhebliche Dunkelziffer vermutet wird aufgrund milder oder subklinischer Manifestationen. Die Vererbung erfolgt autosomal-dominant, wobei die Erkrankung durch eine Mutation im PMP22-Gen verursacht wird, das für ein Protein kodiert, das eine wesentliche Rolle in der Myelinscheide der Nerven spielt. Die genetische Basis umfasst häufig eine Deletion von 1,5 Mb auf Chromosom 17p12, die das gesamte PMP22-Gen umfasst. Das Management von HNPP konzentriert sich auf die Vermeidung von Aktivitäten, die zu Nervenkompression führen können, und auf physiotherapeutische Maßnahmen zur Stärkung der betroffenen Muskeln und zur Verbesserung der Nervenfunktion. In einigen Fällen kann die Anwendung von Orthesen oder anderen unterstützenden Geräten erforderlich sein, um die Stabilität zu erhöhen und weitere Nervenschäden zu vermeiden. Die Prognose für Personen mit HNPP ist generell günstig, obwohl die Symptome über die Zeit variieren können und in einigen Fällen eine dauerhafte Beeinträchtigung möglich ist.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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