Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH)

Hintergrund

Die pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine progressive Erkrankung, die durch eine abnormale Erhöhung des Blutdrucks in den Pulmonalarterien charakterisiert wird. Diese Erhöhung führt zu einer Überlastung des rechten Herzens und kann unbehandelt zur Rechtsherzinsuffizienz und zum Tod führen. Klinisch manifestiert sich die PAH durch Symptome wie Dyspnoe, Müdigkeit, Thoraxschmerzen und in fortgeschrittenen Stadien Synkopen. Die Prävalenz variiert, ist jedoch insgesamt selten mit einer geschätzten Inzidenz von etwa 15 Fällen pro Million Erwachsene jährlich. Die Erkrankung tritt häufiger bei Frauen als bei Männern auf und wird meist im jungen bis mittleren Erwachsenenalter diagnostiziert.

Die Vererbung der PAH kann idiopathisch, hereditär oder assoziiert mit anderen Erkrankungen wie Kollagenosen, HIV-Infektionen oder angeborenen Herzfehlern sein. Hereditäre Fälle folgen in der Regel einem autosomal-dominanten Erbgang mit variabler Penetranz. Genetische Mutationen, insbesondere im BMPR2-Gen, sind bei einem signifikanten Anteil der hereditären Fälle beteiligt, wobei auch andere Gene wie ALK1, ENG und CAV1 eine Rolle spielen können.

Das Management der PAH erfordert einen multidisziplinären Ansatz, der auf die spezifischen Bedürfnisse des Patienten zugeschnitten ist. Die Behandlung zielt darauf ab, die Symptome zu lindern, die Progression der Erkrankung zu verlangsamen und die Lebensqualität zu verbessern. Therapeutische Optionen umfassen Vasodilatatoren wie Prostazykline, Endothelin-Rezeptor-Antagonisten und Phosphodiesterase-5-Inhibitoren. In fortgeschrittenen Fällen kann eine Lungentransplantation in Betracht gezogen werden. Die Betreuung von Patienten mit PAH erfordert regelmäßige Überwachung und Anpassung der Therapie, um auf Veränderungen im Zustand des Patienten effektiv reagieren zu können.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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