Primäre Ziliendyskinesie mit oder ohne Situs inversus (PCD, CILD)

Hintergrund

Primäre Ziliendyskinesie (PCD), auch bekannt als ziliäre Immotilitätssyndrome, ist eine genetische Erkrankung, die durch strukturelle und funktionelle Anomalien der Zilien gekennzeichnet ist, was zu chronischen Atemwegserkrankungen, Mittelohrentzündungen und bei einem Teil der Betroffenen zu Situs inversus führt. Die Prävalenz von PCD wird auf etwa 1 zu 15.000 bis 1 zu 30.000 Geburten geschätzt, wobei die Erkrankung bei Männern und Frauen gleichermaßen auftritt. PCD wird hauptsächlich autosomal-rezessiv vererbt, obwohl seltene Fälle von X-chromosomaler oder autosomal-dominanter Vererbung dokumentiert wurden. Genetisch ist PCD mit Mutationen in mehr als 30 Genen assoziiert, die für die Struktur und Funktion der Zilien verantwortlich sind. Diese Gene kodieren für Proteine, die wesentlich für die Beweglichkeit der Zilien und die korrekte Zilienmorphologie sind. Das Management von PCD erfordert einen multidisziplinären Ansatz, der regelmäßige respiratorische Überwachung, Physiotherapie zur Förderung des Sekretabtransports, Antibiotikatherapie zur Behandlung von Infektionen und gegebenenfalls chirurgische Eingriffe umfasst. Die frühzeitige Diagnose und das Management sind entscheidend, um die Progression der Lungenerkrankung zu verlangsamen und die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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