Glanzmann-Thrombasthenie (GT)

Hintergrund

Glanzmann-Thrombasthenie (GT) ist eine seltene erbliche Erkrankung, die durch eine gestörte Funktion der Blutplättchen gekennzeichnet ist und zu einer erhöhten Blutungsneigung führt. Die klinischen Merkmale umfassen spontane Schleimhautblutungen, verlängerte Blutungen nach Verletzungen oder chirurgischen Eingriffen und häufige Nasenbluten. Schwere Fälle können zu gastrointestinalen Blutungen und Menorrhagien führen. Die Prävalenz von GT ist global gering, mit einer höheren Inzidenz in Populationen mit einer hohen Rate an Konsanguinität. Die Vererbung erfolgt autosomal-rezessiv. Genetisch liegt der GT eine Mutation in den Genen ITGA2B oder ITGB3 zugrunde, die für die Glykoproteine IIb bzw. IIIa kodieren. Diese Glykoproteine sind essenziell für die Aggregation von Thrombozyten, indem sie die Bindung von Fibrinogen zwischen Thrombozyten vermitteln. Das Fehlen oder die Dysfunktion dieser Glykoproteine verhindert die normale Thrombozytenaggregation, was zu den typischen Symptomen der Erkrankung führt. Das Management von GT erfordert eine sorgfältige Überwachung und Behandlung von Blutungsereignissen sowie präventive Maßnahmen zur Minimierung von Blutungsrisiken. Therapeutische Ansätze umfassen die Gabe von Thrombozytenkonzentraten bei schweren Blutungen, die Verwendung von rekombinantem aktiviertem Faktor VII und Antifibrinolytika sowie die prophylaktische Verabreichung von Tranexamsäure bei chirurgischen Eingriffen. Die langfristige Betreuung dieser Patienten erfordert eine multidisziplinäre Zusammenarbeit, um die Lebensqualität zu verbessern und Komplikationen zu vermeiden.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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