Familiäres Mittelmeerfieber (FMF)

Hintergrund

Familiäres Mittelmeerfieber (FMF) ist eine autoinflammatorische Erkrankung, die durch rezidivierende Episoden von Fieber und seröser Entzündung charakterisiert ist, einschließlich Peritonitis, Synovitis und Pleuritis. Die Symptome manifestieren sich typischerweise in der Kindheit oder im frühen Erwachsenenalter. Die Prävalenz von FMF ist besonders hoch in Populationen des östlichen Mittelmeerraums, einschließlich Türken, Armeniern, Arabern und Sephardi-Juden, wobei Trägerfrequenzen in diesen Gruppen zwischen 1:5 und 1:7 liegen können. FMF folgt einem autosomal-rezessiven Erbgang, wobei die Mehrheit der betroffenen Individuen homozygote oder compound-heterozygote Mutationen im MEFV-Gen aufweist, das für das Protein Pyrin kodiert. Mutationen in diesem Gen führen zu einer Dysregulation der Inflammasom-Aktivität, was eine überschießende Entzündungsreaktion zur Folge hat. Das Management von FMF konzentriert sich auf die Prävention von Anfällen und die Minimierung von Komplikationen wie Amyloidose, die durch die kontinuierliche Verwendung von Colchicin erreicht wird. Colchicin ist effektiv in der Reduktion der Anfallshäufigkeit und -schwere und in der Prävention der Amyloidose, die eine schwerwiegende Langzeitkomplikation darstellt. Bei Colchicin-resistenten oder -intoleranten Patienten können biologische Therapien wie IL-1-Inhibitoren eine Alternative bieten. Die genaue Anpassung der Therapie, basierend auf der individuellen Reaktion und den spezifischen genetischen Konstellationen, ist entscheidend für die optimale Behandlung und Prognose der Patienten.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

Dokumente für Zuweiser