Stargardt-Krankheit (STGD)

Hintergrund

Die Stargardt-Krankheit, auch bekannt als STGD oder juvenile Makuladegeneration, ist eine genetisch bedingte Erkrankung, die primär die zentrale Sehschärfe durch progressive Degeneration der Makula und des retinalen Pigmentepithels beeinträchtigt. Die klinischen Merkmale manifestieren sich meist in der ersten bis zweiten Lebensdekade mit Symptomen wie verschwommenes Sehen, Verlust des zentralen Sehvermögens und Farbwahrnehmungsstörungen. Die Prävalenz von STGD wird auf etwa 1 in 8.000 bis 10.000 geschätzt, was sie zur häufigsten Form der erblichen Makuladystrophie macht. Die Vererbung erfolgt typischerweise autosomal-rezessiv, hauptsächlich verursacht durch Mutationen im ABCA4-Gen, das für ein Transportprotein in Photorezeptoren kodiert. Es gibt auch eine seltene autosomal-dominante Form, die mit Mutationen im ELOVL4-Gen assoziiert ist. Diese genetischen Variationen führen zu einer Akkumulation von lipofuszinähnlichen Ablagerungen in der Retina, die phototoxisch wirken und die retinalen Zellen schädigen. Das Management der Stargardt-Krankheit konzentriert sich derzeit auf die Unterstützung der visuellen Funktion und die Verlangsamung des Fortschreitens der Erkrankung. Empfohlen werden Maßnahmen wie der Einsatz von Sehhilfen, die Anpassung der Lebensumstände an die eingeschränkte Sehfähigkeit und der Schutz der Augen vor UV-Licht. Ernährungsberatung, insbesondere die Reduktion der Vitamin-A-Aufnahme, kann ebenfalls vorteilhaft sein, um die Bildung von toxischen Substanzen in der Retina zu minimieren. Obwohl es derzeit keine Heilung gibt, sind vielversprechende therapeutische Ansätze in der Entwicklung, einschließlich Gentherapie und Stammzelltherapie, die auf eine Wiederherstellung der retinalen Funktion abzielen.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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