Retinitis pigmentosa (RP), autosomal-dominant

Hintergrund

Retinitis pigmentosa (RP) im autosomal-dominanten Erbgang ist eine progressive Netzhauterkrankung, die durch eine fortschreitende Degeneration der Photorezeptoren und des retinalen Pigmentepithels gekennzeichnet ist. Klinisch manifestiert sich die Erkrankung zunächst durch Nachtblindheit, gefolgt von einer Einschränkung des peripheren Sehens, die schließlich zu einer Tunnelvision führen kann. Im weiteren Verlauf kann es auch zu einem Verlust des zentralen Sehens kommen. Die Prävalenz der autosomal-dominanten RP variiert regional, jedoch wird sie auf etwa 1:20.000 bis 1:40.000 geschätzt. Die Vererbung erfolgt autosomal-dominant, was bedeutet, dass die Übertragung des mutierten Gens von einem betroffenen Elternteil ausreicht, um die Krankheit zu manifestieren. Die genetische Basis der autosomal-dominanten RP ist heterogen, wobei Mutationen in verschiedenen Genen wie z.B. RHO, PRPH2, und ROM1 beteiligt sind. Diese Gene kodieren für Proteine, die für die Funktion und Struktur der Photorezeptoren essentiell sind. Das Management der Erkrankung konzentriert sich derzeit auf die Verlangsamung des Fortschreitens und die Erhaltung der verbleibenden Sehfähigkeit. Therapeutische Ansätze umfassen Vitamin A-Supplementierung, die Verwendung von Retinachips und Gentherapie, die sich noch in der klinischen Erprobung befindet. Frühzeitige Intervention und regelmäßige Überwachung durch Fachpersonal sind entscheidend, um den Verlauf der Erkrankung zu überwachen und die Lebensqualität der Betroffenen so lange wie möglich zu erhalten.

Analyse

Exomsequenzierung mittels Next-Generation-Sequencing (NGS). Auswertung der indikationsspezifischen Gene auf Basis von OMIM (https://www.omim.org/), Genomics England PanelApp (https://panelapp.genomicsengland.co.uk/) sowie Human Phenotype Ontology Begriffen (https://hpo.jax.org/app/).

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